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中国科学家成功修复致病基因 美媒:推动胚胎编辑技术用于医疗

2018-08-23 00:21:02 来源:参考消息网 责任编辑:王天僚

核心提示:皮尤研究委员会7月底发布的一项研究发现,72%的美国人认为改变未出生婴儿的DNA来治疗严重疾病将是基因编辑技术的适当应用。

参考消息网8月23日报道 美媒称,美国的科学家可能会开始研究下一代基于Crispr的基因工具,但是中国正在以最快的速度将这些技术推向人类治疗。中国研究人员最先Crispr猴子和无活力的胚胎,并将用Crispr技术编辑过的细胞植入人体。现在,中国的一个科学家团队使用了尖端的Crispr技术(即碱基编辑技术)来修复可自行发育的人类胚胎中的致病突变。

据美国连线杂志网站8月21日报道,该研究上周发表在《分子疗法》月刊上,该研究代表着,相关技术在先前重塑人类胚胎DNA的尝试的基础上取得重大进展。这一方面是因为编辑工作进行得很顺利,另一方面是因为编辑过程发生在利用标准的体外受精技术创建的胚胎中。

在这项研究中,中国科学家纠正了导致马方氏综合征的突变。马方氏综合征是一种无法治愈的结缔组织疾病,每5000人中约有1人会患上此病 。FBN1(原纤维蛋白的编码)基因中的单个字母错误会引发一连串问题——从松弛的关节、弱视到心脏壁上危及生命的裂缝。上海科技大学和广州医科大学的研究人员从马凡氏综合征患者捐赠的健康卵子和精子着手,利用体外受精技术制作能自行发育的人类胚胎。然后他们向胚胎注入了一个名为碱基编辑器的Crispr结构体,该结构体将单个DNA核苷酸换成另一个——此次是去除“A”并用“G”替换它。他们让胚胎在实验室中又存活了两天,时间长到足够进行测试,看看编辑的效果如何。

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